科技日?qǐng)?bào)記者 代小佩
12月23日，國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批用于神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療的新型靶向免疫治療藥物凱澤百（達(dá)妥昔單抗β）正式供應(yīng)。凱澤百的首批藥品覆蓋全國(guó)22個(gè)城市，將陸續(xù)在各地醫(yī)院及藥房落地。
研究顯示，神經(jīng)母細(xì)胞瘤起源于腎上腺髓質(zhì)或椎旁交感神經(jīng)系統(tǒng)，是好發(fā)于兒童的一種顱外實(shí)體腫瘤，在兒童惡性腫瘤中約占8%-10%，死亡率高達(dá)15%。85%的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者確診年齡小于5歲，超過半數(shù)患者為高危型。
長(zhǎng)期以來，高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤臨床治療手段以化療、手術(shù)、自體干細(xì)胞移植、放療等為主。然而由于疾病特異性強(qiáng)，多數(shù)患兒在經(jīng)歷多輪復(fù)雜而密集的綜合治療后，效果仍不佳，且近60%的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒在完成誘導(dǎo)、鞏固階段治療后遭遇復(fù)發(fā)，50%以上的高?；純汉?5%以上的復(fù)發(fā)患兒生存期不超過5年。
隨著近年來免疫療法的快速發(fā)展，對(duì)神經(jīng)母細(xì)胞瘤的疾病認(rèn)識(shí)與研究更深入和細(xì)化。GD2（雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂）在神經(jīng)母細(xì)胞瘤中表達(dá)比例高達(dá)100%，是神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療的特異性靶點(diǎn)。凱澤百可與神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞上廣泛表達(dá)的GD2特定靶點(diǎn)結(jié)合，觸發(fā)抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性作用和補(bǔ)體依賴的細(xì)胞毒性作用等免疫作用機(jī)制。
在國(guó)內(nèi)獲批前，凱澤百借助海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的“先行先試”政策，經(jīng)由國(guó)家相關(guān)政策及規(guī)定批準(zhǔn)，于2020年11月落地海南博鰲，用于救治符合治療指征的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒。
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