科技日報記者 張景陽
記者15日從內(nèi)蒙古自治區(qū)鄂爾多斯市科技局獲悉，鄂爾多斯一抗癌藥物研發(fā)與中試基地項目正式投產(chǎn)，這標(biāo)志著我國自主研發(fā)的抗腦膠質(zhì)瘤原創(chuàng)1.1類創(chuàng)新藥ACT001在鄂爾多斯市實現(xiàn)了臨床用藥的批量生產(chǎn)。
腦部膠質(zhì)瘤是最常見的顱內(nèi)惡性腫瘤，惡性程度高、發(fā)展速度快、復(fù)發(fā)周期短、手術(shù)放療難以根除。其中，彌漫性內(nèi)生型腦橋膠質(zhì)瘤主要病發(fā)在5歲到10歲的孩子間，病灶位置極為兇險，長期生存率極低。治療這類癌癥最大的困難，是藥物很難進入腦部，且由于患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有研發(fā)機構(gòu)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，患者不得不面對“無藥可用”的困境，因此這種治療藥物也被稱為“孤兒藥”。
從2008年開始，南開大學(xué)化學(xué)學(xué)院陳悅教授團隊在中國特有植物辛夷（山玉蘭）的根皮中發(fā)現(xiàn)并提取出對腫瘤干細胞具有選擇性殺滅作用的有效成分小白菊內(nèi)酯，在此基礎(chǔ)上通過化學(xué)結(jié)構(gòu)改進，成功創(chuàng)制出具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的新結(jié)構(gòu)小分子化合物ACT001。
ACT001水溶性良好，口服即可進入血液，并可突破血腦屏障，直接作用于腦部腫瘤病灶，抑瘤率高達87％，生存期延長超過172％，成果先后獲得二十余個國家的專利授權(quán)，開國產(chǎn)創(chuàng)新藥進入西方國家開展臨床試驗的先河。
2017年，該產(chǎn)品獲得美國藥監(jiān)局與歐盟藥監(jiān)局“孤兒藥”資格認證，2021年成功獲得美國藥監(jiān)局對中國研發(fā)藥物的首個兒童罕見病資格認證。目前，該藥品正在中、美、澳開展7項臨床二期試驗，其中針對肺癌腦轉(zhuǎn)移瘤的臨床試驗即將進入三期臨床，ACT001單藥治療復(fù)發(fā)膠質(zhì)母細胞瘤的最佳病例為一位完全緩解且生存期已經(jīng)超過5年的澳洲患者。
原創(chuàng)藥研發(fā)周期長、投入巨大、成功率低、風(fēng)險大。據(jù)了解，該研發(fā)團隊相繼獲得國家“十二五”“十三五”新藥創(chuàng)制科技重大專項，以及天津市、內(nèi)蒙古自治區(qū)等地方財政科技項目支持。得益于內(nèi)蒙古 “科技興蒙”行動政策指引和鄂爾多斯市良好營商環(huán)境和產(chǎn)業(yè)、科技、人才政策支持，以ACT001為核心產(chǎn)品的抗癌藥物研發(fā)與中試基地在鄂爾多斯高新區(qū)建成并試生產(chǎn)，計劃年產(chǎn)ACT001原料藥1噸、ACT001片劑500萬片、ACT001膠囊劑1000萬粒，該藥品臨床試驗結(jié)束正式上市后，患者用藥成本可比進口同類產(chǎn)品降低10多倍，預(yù)計年產(chǎn)值將達到10億元。
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